专注于癌症和肾病的药品发现和开发的Redx的公司近日月,其首个用以化疗肾病的低剂量porcupine依赖性剂RXC006将作为孤儿药品用以化疗特发性呼吸系统肾病(IPF)。IPF是一种比较严重且危及生命的慢性眼疾,预后要好,且化疗选择极少,病患者呼吸系统间质的广泛肾病形成而呼吸系统有组织增厚,所致经年累月地丧失呼吸系统有组织氧气共享的能力,最经常时有发生在50至70岁的老年人。IPF病患者的里位生存期仅为3年,美国的年发病率为6.8-16.3 / 100,000。
RXC006是一种通过靶向porcupine(Wnt都能的组分酶)来化疗这种使人衰弱和性功能结核病的新方法。强有力的科学证据说明,该都能与呼吸道瘢痕形成步骤(肾病)都和,这是IPF的标志。随着时间的演进,肾病导致呼吸道未能合理发挥作用,之后导致病患者窒息死亡。Porcupine依赖性剂能够依赖性所有Wnt配体的释放,因此能够消除IPF里肾病的主要驱动诱因。医学前测试说明,RXC006在呼吸道以及肝脏和肿瘤里依赖性Wnt通路,因此非经常合理。
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